జర్నల్ ఆఫ్ రీజెనరేటివ్ మెడిసిన్

జన్యు చికిత్సలు

చారిత్రాత్మకంగా, 1970లలో రీకాంబినెంట్ DNA సాంకేతికత యొక్క ఆవిష్కరణ జన్యు చికిత్సను సమర్థవంతంగా అభివృద్ధి చేయడానికి సాధనాలను అందించింది. వైరల్ జన్యువులను సులభంగా మార్చటానికి, జన్యువులను వేరుచేయడానికి, మానవ వ్యాధులలో ప్రమేయం ఉన్న ఉత్పరివర్తనాలను గుర్తించడానికి, జన్యు వ్యక్తీకరణను వర్గీకరించడానికి మరియు నియంత్రించడానికి మరియు వివిధ వైరల్ వెక్టర్స్ మరియు నాన్-వైరల్ వెక్టర్‌లను ఇంజనీర్ చేయడానికి శాస్త్రవేత్తలు ఈ పద్ధతులను ఉపయోగించారు. అనేక వెక్టర్స్, రెగ్యులేటరీ ఎలిమెంట్స్ మరియు జంతువులలోకి బదిలీ చేసే మార్గాలు ప్రయత్నించబడ్డాయి. కలిసి తీసుకుంటే, ప్రతి వెక్టర్ మరియు రెగ్యులేటరీ ఎలిమెంట్స్ సెట్ నిర్దిష్ట వ్యక్తీకరణ స్థాయిలు మరియు వ్యక్తీకరణ వ్యవధిని అందజేస్తాయని డేటా చూపిస్తుంది. అవి నిర్దిష్ట రకాల కణాలను బంధించడానికి మరియు ప్రవేశించడానికి అలాగే ప్రక్కనే ఉన్న కణాలలోకి వ్యాప్తి చెందడానికి స్వాభావిక ధోరణిని ప్రదర్శిస్తాయి. వెక్టర్స్ మరియు రెగ్యులేటరీ ఎలిమెంట్స్ ప్రభావం ప్రక్కనే ఉన్న జన్యువులపై పునరుత్పత్తి చేయగలదు. ప్రభావం హోస్ట్‌లో ఊహించదగిన మనుగడ పొడవును కూడా కలిగి ఉంటుంది. అడ్మినిస్ట్రేషన్ యొక్క మార్గం వెక్టర్‌కు రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనను మాడ్యులేట్ చేసినప్పటికీ, ప్రతి వెక్టర్ తక్కువ, మధ్యస్థం లేదా ఎక్కువ అయినా, ప్రసారం చేయబడిన కణాలు మరియు కొత్త జన్యు ఉత్పత్తులకు రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనను ప్రేరేపించడానికి సాపేక్షంగా స్వాభావిక సామర్థ్యాన్ని కలిగి ఉంటుంది.

అనేక జన్యుపరమైన వ్యాధులు మరియు కొన్ని పొందిన వ్యాధులకు తగిన జన్యు చికిత్స చికిత్సల అభివృద్ధి అనేక సవాళ్లను ఎదుర్కొంది మరియు జన్యు పరస్పర చర్యలు మరియు నియంత్రణపై కొత్త అంతర్దృష్టులను వెలికితీసింది. మరింత అభివృద్ధిలో తరచుగా ప్రభావిత కణజాలాలు, కణాలు మరియు జన్యువుల ప్రాథమిక శాస్త్రీయ పరిజ్ఞానాన్ని వెలికితీయడం, అలాగే వెక్టర్స్, ఫార్ములేషన్‌లు మరియు జన్యువుల నియంత్రణ క్యాసెట్‌లను పునఃరూపకల్పన చేయడం వంటివి ఉంటాయి.

రక్తహీనత, హీమోఫిలియా, సిస్టిక్ ఫైబ్రోసిస్, కండరాల బలహీనత, గౌషర్స్ వ్యాధి, లైసోసోమల్ నిల్వ వ్యాధులు, హృదయ సంబంధ వ్యాధులు, మధుమేహం మరియు ఎముకలు మరియు కీళ్ల వ్యాధులకు సమర్థవంతమైన దీర్ఘకాలిక చికిత్సలు నేడు అస్పష్టంగా ఉన్నప్పటికీ, అనేకమంది చికిత్సలో కొంత విజయాన్ని గమనించవచ్చు. ఇమ్యునో డిఫిషియెన్సీ వ్యాధులు, క్యాన్సర్ మరియు కంటి లోపాలు.